2019年度国家药监局药品审评报告节选解读
发布日期：2020年8月4日
2019年是药品监管法律建设史上具有里程碑意义的一年，新制定的《疫苗管理法》是世界首部综合性疫苗管理法律，新修订的《药品管理法》是近20年来的一次全面修订，《疫苗管理法》《药品管理法》将党中央、国务院的部署，人民群众的期盼，审评制度改革的经验，以法律的形式固定下来，为巩固和推进药品审评审批制度改革提供了有力的法律保障。这一年，国家药品监督管理局药品审评中心（以下简称药审中心）在国家药品监督管理局（以下简称国家局）的坚强领导下，认真学习贯彻《药品管理法》《疫苗管理法》，持续推动药品审评审批制度改革，积极构建药品审评以流程为导向的科学管理体系，坚持依法依规、公开透明、服务为本、科学规范审评，切实保障药品安全有效可及，维护人民群众健康权益。
2020年药审中心将紧密围绕国家局工作部署，重点开展以下工作：
（一）积极推动规章制度体系完备
贯彻落实新修订的《药品管理法》《疫苗管理法》《药品注册管理办法》，加快制度制修订，根据实际情况继续起草《药品注册管理办法》配套文件；强化法规制度宣贯，持续开展“两法一办法”及相关配套规章制度的宣贯和解读；统筹协调贯彻落实新旧《药品注册管理办法》的顺利过渡和衔接，确保各项审评任务不断、不散、不乱。
（二）持续深化审评审批制度改革
进一步深化审评审批制度改革，提高审评服务水平，改进审评项目管理制度和流程，建立完善药品加快上市审评机制；继续坚持按时限审评的底线，对审评时限实施动态、持续管理和协调，确保注册申请不积压；加快临床急需境外新药、罕见病用药、儿童用药、重大传染病用药等的审评审批，鼓励新药境内外同步研发申报，推进境内外新药尽快上市，持续鼓励药品创新发展；扎实推进仿制药质量和疗效一致性评价工作，开展化学药品注射剂一致性评价，持续推进化学药品仿制药口服固体制剂一致性评价；完善参比制剂的遴选程序及要求。
（三）不断完善药品审评保障机制
确立以临床价值为核心的审评管理体系，完善以审评为主导、检查检验为支撑的技术审评体系，推动审评体系现代化；加快审评信息化建设，继续对eCTD系统进行测试，尽早实现按eCTD要求电子申报和审评；继续开展专家咨询委员会的组建工作，制定细化会议工作程序，建立相关工作规范；持续深化国际合作，加强监管机构之间的交流合作，深度参与ICH国际协调和指导原则制定；持续完善以指导原则为核心的审评标准体系，统一审评尺度；加强构建药物警戒一体化工作模式和系统建设，完善全生命周期的药物警戒机制。
（四）鼓励支持中医药传承创新发展
贯彻落实党中央、国务院《关于促进中医药传承创新发展的意见》，加强顶层设计，构建中医药理论、人用经验和临床试验相结合的注册审评体系，建立适合中药安全性、有效性和质量可控性的审评标准，健全优先审评制度；根据国家局安排，制定完善符合中医药特点的技术指导原则；鼓励古代经典名方中药复方制剂的研制、申报，推动中药的传承创新发展。
（五）持续推进流程导向科学管理体系建设
在前期的研究和试点基础上总结经验，持续推进流程导向的科学管理体系建设，结合上位法及配套文件的落地实施，保障体系建设改革措施切实发挥作用；加强制度和信息化建设，在研究和试点工作中不断探索和总结经验，进一步固化流程，保障各项改革措施实施的可持续性；加强效能监察力度，着力发现并解决各类潜在风险问题，不断提升审评科学管理水平；结合审评流程科学管理体系和质量管理体系成果，逐步构建和完善审评质量管理规范（GRP）。
（六）坚持推进深化“放管服”改革
深化“放管服”改革，增强服务意识，健全完善沟通服务机制，助推医药产业创新发展；深入落实《政府信息公开条例》，推进审评审批重点信息主动公开；公开受理和审批的相关信息，引导申请人有序研发和申请；加强对业界的宣传和引导，集中解决共性问题，提高申请人沟通效率。
（七）继续加强审评人才队伍建设
畅通审评员职业发展通道；进一步完善培训工作制度体系，不断提高培训的针对性和系统性，开展审评专业知识培训、英语培训、综合管理培训等各项培训工作；开展补充性招聘，引进临床、统计等紧缺专业人才。
苟日新，日日新，又日新。终日乾乾，与时偕行。药审中心以习近平新时代中国特色社会主义思想为指导，坚持以人民为中心的发展思想，全面落实“四个最严”要求，全面贯彻《药品管理法》《疫苗管理法》，持续深化药品审评审批制度改革，完善药物研发创新激励机制，激发创新力和竞争力，持续推动医药产业高质量发展，积极推进药品审评体系和药品审评能力现代化，努力建设具有国际影响力的、权威的、公众信赖的药品审评机构，加快新药好药上市，满足公众用药急需，保障公众用药权益，忠诚履行保护和促进公众健康的职责使命。
附：2019年药审通过的重点抗肿瘤药物
1.甲磺酸氟马替尼片，为我国首个具有自主知识产权的小分子Bcr-abl酪氨酸激酶抑制剂，适用于治疗费城染色体阳性的慢性髓性白血病慢性期成人患者，本品获批上市为此类患者提供了更好的治疗选择。
2.达可替尼片，为第二代小分子表皮生长因子受体（EGFR）酪氨酸激酶抑制剂（TKI），适用于局部晚期或转移性表皮生长因子受体敏感突变的非小细胞肺癌患者的一线治疗。与第一代EGFR-TKI相比，本品可延长患者的生存期，为此类患者提供了更好的治疗手段。
3.甲苯磺酸尼拉帕利胶囊，为一种高选择性的多聚腺苷5"二磷酸核糖聚合酶（PARP）抑制剂创新药物，适用于铂敏感的复发性上皮性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌成人患者在含铂化疗达到完全缓解或部分缓解后的维持治疗，本品获批上市为此类患者提供了新的治疗选择。
4.地舒单抗注射液，为核因子κB受体激活因子配体（RANKL）的全人化单克隆IgG2抗体，适用于治疗不可手术切除或者手术切除可能导致严重功能障碍的骨巨细胞瘤，属临床急需境外新药名单品种。本品获批上市填补了此类患者的治疗空白，满足其迫切的临床需求。
5.达雷妥尤单抗注射液，为全球首个抗CD38单克隆抗体，也是用于治疗多发性骨髓瘤的首个单克隆抗体，适用于治疗既往经过蛋白酶体抑制剂和免疫调节剂治疗后无药可选的多发性骨髓瘤，本品获批上市为此类患者带来了治疗获益。
6.利妥昔单抗注射液，为国内首个利妥昔单抗生物类似药注射液，同时也是国内首个上市的生物类似药，适用于治疗非霍奇金淋巴瘤，本品获批上市提高了此类患者的临床可及性。
7.贝伐珠单抗注射液，为国内首个贝伐珠单抗注射液生物类似药，适用于治疗转移性结直肠癌，晚期、转移性或复发性非小细胞肺癌，本品获批上市将提高该类药品的可及性。
2.达可替尼片，为第二代小分子表皮生长因子受体（EGFR）酪氨酸激酶抑制剂（TKI），适用于局部晚期或转移性表皮生长因子受体敏感突变的非小细胞肺癌患者的一线治疗。与第一代EGFR-TKI相比，本品可延长患者的生存期，为此类患者提供了更好的治疗手段。
3.甲苯磺酸尼拉帕利胶囊，为一种高选择性的多聚腺苷5"二磷酸核糖聚合酶（PARP）抑制剂创新药物，适用于铂敏感的复发性上皮性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌成人患者在含铂化疗达到完全缓解或部分缓解后的维持治疗，本品获批上市为此类患者提供了新的治疗选择。
4.地舒单抗注射液，为核因子κB受体激活因子配体（RANKL）的全人化单克隆IgG2抗体，适用于治疗不可手术切除或者手术切除可能导致严重功能障碍的骨巨细胞瘤，属临床急需境外新药名单品种。本品获批上市填补了此类患者的治疗空白，满足其迫切的临床需求。
5.达雷妥尤单抗注射液，为全球首个抗CD38单克隆抗体，也是用于治疗多发性骨髓瘤的首个单克隆抗体，适用于治疗既往经过蛋白酶体抑制剂和免疫调节剂治疗后无药可选的多发性骨髓瘤，本品获批上市为此类患者带来了治疗获益。
6.利妥昔单抗注射液，为国内首个利妥昔单抗生物类似药注射液，同时也是国内首个上市的生物类似药，适用于治疗非霍奇金淋巴瘤，本品获批上市提高了此类患者的临床可及性。
7.贝伐珠单抗注射液，为国内首个贝伐珠单抗注射液生物类似药，适用于治疗转移性结直肠癌，晚期、转移性或复发性非小细胞肺癌，本品获批上市将提高该类药品的可及性。
（来源：国家药品监督管理局药品评审中心）