【工作动态】

2019年1月8日，中共中央、国务院在人民大会堂举行2018年度国家科学技术奖励大会。“重大新药创制”科技重大专项（以下简称“新药专项”）支持课题获得国家科学技术进步奖二等奖1项、国家自然科学奖二等奖2项、国家技术发明奖二等奖1项。

为加快国产新药研发审评审批上市和充实医保目录提供有力保障，2018年10月10日，国家医疗保障局印发了《关于将17种抗癌药纳入国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录乙类范围的通知》（医保发〔2018〕17号），其中抗癌药安罗替尼、奥曲肽、阿扎胞苷三个品种曾获新药专项资助。

2018年4月2日至3日，新药专项技术总师、中国工程院院士桑国卫，专项实施管理办公室主任、国家卫生健康委员会科教司司长杨青率队赴南京开展现场督导调研。督导调研组组织召开新药专项CAR-T技术研发研讨会，肯定了各项目承担单位的研发工作，指出CAR-T是近年国际研发热点、有良好的应用前景，要高度重视研究的规范性；并提出要充分发挥大学的综合优势，加快研发成果转移转化，产出具有国际影响力的新药。督导调研组还参观了中国药科大学、南京传奇生物科技有限公司。

【重要进展】

新药专项支持品种，上海复宏汉霖生物制药有限公司研制的利妥昔单抗注射液（商品名：汉利康）获得国家药品监督管理局批准上市，主要用于治疗非霍奇金淋巴瘤，包括三个亚类：复发或耐药的滤泡性中央型淋巴瘤的治疗，先前未经治疗的CD20阳性III-IV期滤泡性非霍奇金淋巴瘤，CD20bj性弥漫大B细胞性非霍奇金淋巴瘤。该药是国内获批的首个生物类似药，即在质量、安全性和有效性方面与已获准注册的参照药具有相似性的治疗用生物制品。利妥昔单抗是非霍奇金淋巴瘤最有效的药物之一，与化疗联合使用作为一线治疗方案，可显著提高患者的生存率。汉利康的上市填补了我国生物类似药市场的空白，有助于降低药品价格，提高患者对高品质生物类似药的可及性，更好地满足患者需求。目前，新药专项支持的多个生物类似药处于临床试验的不同阶段，部分产品已完成Ⅲ期临床试验并提交上市注册申请。

新药专项支持品种，百济神州用于治疗已接受至少一次疗法的成年套细胞淋巴瘤（MCL）患者的赞布替尼（Zanubrutinib）获得美国FDA的突破性疗法认定，这是首个获此认定的中国药企自主研发抗肿瘤新药。赞布替尼是一款高效、强选择性的小分子BTK（布鲁顿氏酪氨酸激酶）抑制剂，目前正在开展多适应证的国际多中心临床试验，作为单药和与其他疗法进行联合用药治疗多种淋巴瘤，曾获得FDA授予3项孤儿药资格认定。该药治疗复发/难治性MCL和复发/难治性慢性淋巴细胞白血病（CLL）/小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）适应症的新药上市申请，已经获得国家药品监督管理局药品审评中心受理，并纳入优先审评审批。

新药专项支持品种，上海君实生物医药科技股份有限公司研发的全人源单克隆抗体特瑞普利单抗注射液（商品名：拓益）获国家药品监督管理局（NMPA）批准上市，用于治疗既往标准治疗失败后的局部进展或转移性黑色素瘤。这是我国首个自主研发的肿瘤免疫治疗药物程序性死亡受体1（PD-1）单抗，通过封闭T淋巴细胞的PD-1，阻断其与肿瘤细胞表面PD-L1结合，解除肿瘤细胞对免疫细胞的免疫抑制，重新发挥免疫细胞抗肿瘤细胞的免疫作用，从而杀伤肿瘤细胞。临床试验结果显示客观缓解率达17.3%，疾病控制率达57.5%，1年生存率达69.3%。该药上市填补了国产PD-1单抗的空白，对解决我国肿瘤患者临床用药选择具有积极意义，引领中国正式进入免疫疗法时代。

重大新药创制科技重大专项支持品种，和记黄埔医药（上海）有限公司研发的治疗转移性结直肠癌1类新药呋喹替尼胶囊（爱优特）通过优先审评审批程序获批上市。该药拥有全球自主知识产权，适用于既往接受过氟尿嘧啶类、奥沙利铂和伊立替康为基础的化疗，以及既往接受过或不适合接受抗血管内皮生长因子（VEGF）治疗、抗表皮生长因子受体（EGFR）治疗（RAS野生型）的转移性结直肠癌患者。呋喹替尼是喹唑啉类小分子血管生成抑制剂，通过作用VEGFR激酶家族来抑制血管内皮细胞的增殖、迁移和管腔形成，从而抑制肿瘤新生血管形成及肿瘤生长。结直肠癌Ⅲ期临床试验研究结果显示，呋喹替尼具有明显临床价值，且安全性良好、不良反应可控。

恒瑞医药自主研发的治疗复发或转移性乳腺癌1类新药马来酸吡咯替尼片（艾瑞妮）获批上市。该药是一种不可逆性人表皮生长因子受体2（HER2）、表皮生长因子受体（EGFR）双靶点的酪氨酸激酶抑制剂。抗肿瘤效应快速、高效、可持续，对既往靶向HER2大分子药物治疗失败的部分患者仍然有效。

乳腺癌是全球女性癌症中发病率较高的恶性肿瘤，吡咯替尼与治疗晚期乳腺癌的进口药拉帕替尼相比，客观缓解率提升约21%，中位无进展生存期显著延长，患者的疾病进展或死亡的风险下降63.7%。该药的开发，将填补我国在此领域的空白，还将大大降低国内广大病患的经济负担，社会效益明显。

军事医学科学院与杭州天龙药业有限公司合作研发的“注射用CT102” 获得国家药品监督管理局批准进入临床试验。该药是我国首个具有自主知识产权的反义核酸药物，以IGF1R基因为靶点用于肝癌的治疗。反义核酸药物为一类基因精准靶向治疗药物，具有抑制效率高，特异性好等特点，由于其靶点明确、易于设计并可实现从“源头”对疾病进行治疗，被认为是一种很有希望的高选择性和高效率的潜在治疗药物。迄今为止，国外已有4个反义核酸类药物批准上市。

在新药专项支持下，中国科学院生物物理研究所与自动化研究所课题组联合发表了铁蛋白穿越血脑屏障并靶向治疗恶性脑瘤的最新研究成果。研究首次发现铁蛋白与转铁蛋白受体1（TfR1）结合后，会通过脑内皮细胞的转胞吞作用穿过血脑屏障；并可在TfR1介导下成为药物载体，特异性杀伤恶性脑瘤，而对正常脑组织无损伤，实现对原位恶性脑胶质瘤的靶向有效治疗。研究成果于ACS Nano 杂志在线发表。

新药专项支持品种，亚盛医药研发的新型小分子凋亡蛋白抑制因子（IAP）抑制剂APG-1387获得中国食品药品监管总局（CFDA）的新药临床批件。作为自主设计开发的、具有全球知识产权的新一代高效特异性抑制剂，该药是中国首个、全球领先进入临床的用于治疗乙肝的IAP抑制剂，主要通过模拟内源性Smac分子降解IAPs来诱导和加速细胞凋亡的进程，优势在于能依靠特异性T细胞的识别能力，优先杀死感染细胞而不影响健康细胞。

（来源：国家卫健委科技教育司官网）